诺奖级新药被中国团队率先推向临床,瑞金医院陈楠教授披露鲜为人知的细节

  • 日期:10-18
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今年7月,Roscha在中国的两项三期临床试验结果发表在顶级期刊《新英格兰医学杂志》上。中国的研究结果得到了国际认可。 Rochasta取得了三个“第一”突破33,354中的第一个。世界创新的治疗靶标HIF(此诺贝尔奖涉及的“低氧诱导因子”),第一个中国本土孵化药物,世界上第一个在中国获批的原始药物。

在中国,慢性肾脏病患者现在可以口服药物以改善贫血。这种新药被称为“ rosacestat”。

凭借2019年的诺贝尔生理学或医学奖,新的诺贝尔奖获得者与新药之间的八年之战开始浮出水面33,354。 “ Rostastat”就是世界。根据该诺贝尔奖涉及的低氧诱导机制成功转化的第一种新药首先被中国团队推广到临床应用。

实际上,日本,美国和其他国家/地区正在进行相关的上市前临床试验。那么,中国如何突出这一新药的包围并使其“全球首发”呢?

获得诺贝尔生理学或医学奖后,领导该药物在中国上市的临床试验负责人,上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科陈楠教授接受了接受记者采访并透露了这一点。这项为期八年的研究项目共享了许多鲜为人知的细节。

“别想未来”的临床研究导致了三个“第一”突破

由于今年诺贝尔生理学或医学奖涉及“氧气感知路径”原理的应用,“ Rostastat”最近被评为33,354项“诺贝尔奖成就”。更为罕见的是,中国患者在全球患者中率先获得了这一“诺贝尔奖”。

目前,全球每10人中就有一种慢性肾脏病,其中1.2亿是中国患者。肾脏疾病患者人数众多,贫血是肾脏疾病的主要并发症之一,增加了死亡风险。因此,控制贫血对于慢性肾脏病患者非常重要。

据报道,肾性贫血的传统治疗方法是输注促红细胞生成剂。 “这种疗法已经在临床上使用了30多年,并且在临床实践中仍然发挥着巨大作用。”中国着名肾病学家和瑞金医院陈楠教授在接受本报记者采访时首先强调说,这种传统疗法仍然存在。帮助了许多患者,树立了突出的功绩。直到现在,患者还增加了口服rostastat的新选择。这一具有里程碑意义的新疗法对中国患者来说也是一个独特的好处。谈到这一点,陈楠充满了情感。因为正是她的新药临床试验项目证明了这一获得了今年诺贝尔奖的实验室衍生发现可以用于患者,所以Rocha确实占领了新药市场。

2010年,当陈楠和他的团队前往美国参加肾脏疾病年会时,陈楠和颜伯金与当时的华山医院肾内科主任林善珍教授建立了关系。鉴于瑞金医院肾内科在临床研究中享有盛誉,在更为关键的第二阶段临床试验中,淄博进入公司并委托陈南和仁济医院肾脏教授,仁佳医院领导相关工作临床试验。

“我们当时与十多家医院进行了联系。Rocha是一个新目标。没有经验可作为参考。”陈楠承认,当时,每个人都没有考虑过这种药物将来会走多远。如何进行2期临床试验。 “不考虑未来”的起点促成了随后的许多事情。 2018年12月,Rocha首次获准在中国进行营销。他的关键2期和3期临床试验由Chen Nan及其团队领导。根据实际数据,进入新药市场。今年7月,Roscha在中国的两项3期临床试验结果发表在顶级期刊《新英格兰医学杂志》上,中国的研究结果得到了国际认可。罗莎(Roscha)实现了三个“第一”突破33,354个首先针对全球创新治疗目标。 HIF点(此诺贝尔奖涉及的“低氧诱导因子”)是第一种被中国感染的药物,也是世界上第一种在中国获批的原始药物。

让外国人从中国得到更多关注,以“怀疑”

“ Rochasha的出现,不仅是近年来中国药品监管改革的结果,而且与国内临床试验的改善密不可分。”陈楠说,八年前,在中国开展的临床试验相当大。困难。一方面,家庭环境不重视临床试验。另一方面,患者也对临床试验存有疑虑。 “通常情况下,找到合格的患者会花费很长时间,但他们并不追随该群体。这是由于中途缺乏入院患者。”

此外,外国制药公司曾经对中国的临床试验失去信任。陈楠记得,十年前,中国一家大型三级医院率先进行了临床试验研究。 “当时我们是参与者。另外40个合作单位被召集,启动会议也开始了,外国制药公司突然终止了该项目。主要原因是对临床的真实性存有疑问在中国试用数据,并担心数据可追溯性做得不好。”

在行业中,制药公司必须制造一种新药,被称为“九死一生”。超过3,335,490%的实验室新药最终在上市过程中“死了”。例如,某些新药在动物实验阶段非常有效,但在人类临床试验阶段却无法达到同样的理想效果。科学家十多年来的努力已被“清除”。陈楠对此非常感动。实际上,正是这种联系使她选择了“根”项目的“两阶段临床试验”。

今天的Rosachas胶囊已经被无数次实验反复验证和计数,这项工作是Chen Nan和他的国内合作研究人员共同努力的结果。为了找出有效剂量,这些研究人员设计了从低到高的多种剂量,并根据患者体重进行了调整。在临床试验过程中,陈楠及其团队一直与淄博保持着密切的联系。 “我们一直在讨论和培训,以确保严格遵守GCP(临床试验管理标准)标准。” Chen Nan回忆说,由于没有经验可循,因此测试阶段非常谨慎和谨慎,直到最后两个结果出炉为止。很好。只给了大家很大的信心。

“我们真的赶上了药物监管改革的春风”

新药应该进入市场,至少要经过2期临床和3期临床试验。在Roscia的2期临床试验即将结束后,2015年下半年,Rostastat的3期临床试验终于获得批准。这次,华山医院的陈楠和郝传明教授与30家医院一起成功完成了三期临床试验。

在此过程中,由于Rocha在世界其他地方从未得到批准,因此国家食品药品监督管理局和淄博进入公司非常谨慎,并不断派遣人员进行检查。 “它们非常严格,要求数据可追溯,因此我们可以随时提供原始信息。”陈楠回忆。

经过严格的审查,Roscha于去年12月最终获得了国家食品药品监督管理局的批准,成为国内生产的1.1种新药。 “我们确实赶上了药品监管改革的春风。”陈楠感慨地说。

在谈到Roscha的成功时,陈楠反复强调,这是无数人合作的结果,特别是当他得知“氧气感知路径”研究获得了新的Kono奖时,她直言不讳地说:“开创性的研究,我们后来的人们在这条路上没有进行持续的深入探索。他们的研究是开创性的,而且非常伟大。”

实际上,正是由于罗莎(Rosasi)的临床研究,陈楠才与新科诺奖的获得者之一威廉凯林(William Kailin)进行了学术讨论,“以了解我们正在进行的药物临床研究,最初发现他很高兴。”

Rosashi他使我们相信在人类战胜疾病的道路上并不缺乏智慧,勇气和运气。